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Malattia di Von Willebrand: l’FDA ha approvato il fattore di von Willebrand ricombinante per il trattamento degli episodi emorragici

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Vonvendi, un fattore di Von Willebrand ( VWF ) ricombinante, destinato ai pazienti di età superiore ai 18 anni affetti dalla malattia di Von Willebrand.
E’ il primo fattore di Von Willebrand ricombinante approvato dall’FDA per il trattamento e il controllo degli episodi emorragici in adulti con diagnosi di malattia di Von Willebrand.

Quella di Von Willebrand è la malattia emorragica ereditaria più comune e colpisce circa l’1% della popolazione degli Stati Uniti.
E’causata da una carenza o da un difetto del fattore di Von Willebrand, una proteina fondamentale per il normale processo di coagulazione del sangue.
I pazienti affetti da malattia di Von Willebrand possono sviluppare gravi emorragie a livello di naso, gengive e intestino, ma anche di muscoli e articolazioni.

Due studi clinici, a cui hanno preso parte 69 pazienti adulti affetti da malattia di Von Willebrand, hanno dimostrato la sicurezza e l'efficacia del medicinale per il trattamento su richiesta e il controllo delle emorragie in diverse parti del corpo.
Questi studi non hanno identificato problemi di sicurezza. L’effetto indesiderato più comune è stato il prurito generalizzato.

L'FDA ha concesso a Vonvendi la designazione di farmaco orfano. ( Xagena2015 )

Fonte: FDA, 2015

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